ഒനാസെംനോജീൻ അബിപർവോവെക്

വിക്കിപീഡിയ, ഒരു സ്വതന്ത്ര വിജ്ഞാനകോശം.
Jump to navigation Jump to search
ഒനാസെംനോജീൻ അബിപർവോവെക്
Clinical data
Trade namesZolgensma
License data
Routes of
administration
Intravascular
Legal status
Legal status
Pharmacokinetic data
Duration of actionlifetime (?)
Identifiers
CAS Number1922968-73-7
PubChemCID 381128165
SynonymsAVXS-101

സ്‌പൈനൽ മസ്‌കുലർ അട്രോഫി എന്ന രോഗത്തിൻറെ ജീൻ തെറാപ്പിക്കുള്ള ഒരു മരുന്നാണ് AVXS-101 എന്ന് സാധാരണയായി അറിയപ്പെടുന്നതും സോൾജീൻസ്മ എന്ന വ്യാപാരനാമത്തിൽ വിപണിയിൽ ലഭ്യമായതുമായ ഒനാസെംനോജീൻ അബിപർവോവെക് (INN[1]) ലോകത്ത് നിലവിലുള്ളതിൽ ഏറ്റവും വില കൂടിയ ജീവൻരക്ഷാ മരുന്നാണിത്. യുഎസ് ഫുഡ് ആന്റ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്‌ട്രേഷന്റെ അനുമതി ലഭിച്ചിട്ടുള്ള ഈ മരുന്നിന് 2.125 മില്ല്യൺ ഡോളറാണ് വില. (1,47,41,12,50,000 രൂപ).

പാരമ്പര്യ രോഗമായ സ്‌പൈനൽ മസ്‌കുലാർ അട്രോഫി ശരീരത്തിലെ മസിലുകളുടെ പ്രവർത്തനത്തെ ദുർബലപ്പെടുന്ന രോഗമാണ്. രോഗം സങ്കീർണമാവുന്നത് കുഞ്ഞുങ്ങളുടെ മരണത്തിലേക്കോ ചലനശേഷി ഇല്ലാത്ത അവസ്ഥയിലേക്കോ നയിക്കുന്നു. ജീവൻരക്ഷാ ഉപാധികളോടെ ജീവിതകാലം മുഴുവൻ തുടരേണ്ട അവസ്ഥയിലും കാണാറുണ്ട്. എന്നാൽ ജീൻ തെറാപ്പിയിലൂടെ ഈ രോഗം ഭേദമാക്കാൻ കഴിയുന്നു. എസ്എംഎൻ 1 (SMN1) ജീനിൽ മ്യൂട്ടേഷൻ സംഭവിക്കുന്നതുകൊണ്ടുണ്ടാകുന്ന ഈ അവസ്ഥ വളരെ ഗുരുതരമായ ന്യൂറോമസ്കുലാർ ഡിസോർഡറാണ്. മോട്ടോർ ന്യൂറോണുകളുടെ നിലനിൽപ്പിന് അത്യാവശ്യമായ എസ്.എം.എൻ (SMN) പ്രോട്ടീനുകളുടെ അളവ് അത് കുറയ്ക്കുന്നു.

ഫ്രഞ്ച് ഗവേഷകരുടെ മുൻകാല കണ്ടുപിടിത്തങ്ങളെ അടിസ്ഥാനമാക്കി [2]യുഎസ് ബയോടെക്നോളജി കമ്പനിയായ നൊവാർട്ടിസിന്റെ ഒരു ഉപവിഭാഗം ആയ AveXis ആണ് ഈ മരുന്ന് വികസിപ്പിച്ചെടുത്തത്. സ്വിറ്റ്സർലൻഡ് ആസ്ഥാനമാക്കി പ്രവർത്തിക്കുന്ന കമ്പനിയാണ് നോവാർട്ടിസ്.[3]രണ്ട് വയസ്സിൽ താഴെയുള്ള കുഞ്ഞുങ്ങളിലാണ് സോൾജീൻസ്മ (zolgensma) എന്ന മരുന്ന് ഉപയോഗിച്ചുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി ഫലപ്രദമാവുന്നത്.

ഇതും കാണുക[തിരുത്തുക]

അവലംബം[തിരുത്തുക]

  1. "Onasemnogene abeparvovec - AveXis - AdisInsight". adisinsight.springer.com (ഭാഷ: ഇംഗ്ലീഷ്). ശേഖരിച്ചത് 2018-10-06.
  2. "AveXis receives FDA approval for Zolgensma®, the first gene therapy for paediatric patients with SMA". SMA Europe (ഭാഷ: ഇംഗ്ലീഷ്). 2015-05-25. ശേഖരിച്ചത് 2019-05-25.
  3. "Novartis successfully completes acquisition of AveXis, Inc. | Novartis". Novartis (ഭാഷ: ഇംഗ്ലീഷ്). ശേഖരിച്ചത് 2018-10-06.